Uno de los principales retos que presenta el uso de multitud de fármacos experimentales es el transporte eficiente de estos a los tejidos donde se desea que ejerzan su efecto. Estos compuestos pueden degradarse con rapidez a lo largo de su viaje por el cuerpo humano, ser poco solubles o tóxicos para ciertos tejidos. Además de estos problemas, los fármacos pueden acumularse en lugares donde son inútiles o ser incapaces de entrar en las células diana. Los tratamientos contra el cáncer presentan un desafío especial, pues muchos de ellos no solo destruyen las células tumorales, sino que también dañan a múltiples tipos de células sanas.

Desarrollar métodos que consigan llevar a fármacos allí donde se necesiten de forma más efectiva aumentaría su seguridad y su eficacia terapéutica, tanto para los que ya están comercializados como para aquellos que se encuentran aún evaluándose en modelos animales y ensayos clínicos. En ese sentido, un equipo internacional de investigadores ha conseguido desarrollar nanotubos de carbono que presentan una habilidad especial para introducir fármacos en células humanas. Las propiedades de estas moléculas nanométricas se explican con detalle en la revista Proceedings of the National Academy of Sciences.

Los investigadores modificaron nanotubos de carbono que se desarrollaron previamente para facilitar el transporte de protones con el nuevo objetivo de que estas moléculas ayudaran a introducir fármacos de utilidad médica en el interior de células humanas. En concreto, los científicos insertaron estas moléculas sintéticas alargadas, llamadas «porinas de nanotubos de carbono», en las membranas de unas estructuras esféricas llamadas liposomas (que están formadas por al menos una doble capa de fosfolípidos).

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El correcto funcionamiento del sistema inmunitario es esencial para nuestra supervivencia. Sin su protección frente a microorganismos dañinos, quedaríamos desvalidos ante el mundo y la muerte aparecería en cuestión de días por graves infecciones. Sin embargo, este complejo escudo, refinado a lo largo de millones de años de evolución, es un gran obstáculo para determinados tratamientos médicos en los que se emplean proteínas. Es frecuente que, tras la administración repetida de diversas moléculas proteicas, el sistema inmunitario las termine reconociendo como extrañas y las ataque. En la práctica, esto supone la supresión del efecto terapéutico de dichas proteínas.

En los últimos años, se han multiplicado en el mercado los fármacos basados en proteínas con efectos beneficiosos para diferentes enfermedades, con mínimos efectos adversos. Entre ellos destacan la alfa glucosidasa ácida (GAA), una enzima empleada para el tratamiento de la enfermedad de Pompe. Esta grave dolencia, que provoca una debilidad progresiva de los músculos, está provocada por una acumulación perjudicial de glucógeno en las células debido a mutaciones que provocan un mal funcionamiento de la GAA. Por otro lado, el factor VIII recombinante es esencial para las personas que sufren hemofilia A, una enfermedad provocada por un déficit del factor de coagulación sanguínea VIII que pone en peligro la salud y la vida por graves hemorragias. Aunque estos tratamientos son vitales para los pacientes, una respuesta inmunitaria indeseada frente a dichas proteínas puede terminar por bloquear su efecto beneficioso y provocar potenciales efectos adversos.

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