El correcto funcionamiento del sistema inmunitario es esencial para nuestra supervivencia. Sin su protección frente a microorganismos dañinos, quedaríamos desvalidos ante el mundo y la muerte aparecería en cuestión de días por graves infecciones. Sin embargo, este complejo escudo, refinado a lo largo de millones de años de evolución, es un gran obstáculo para determinados tratamientos médicos en los que se emplean proteínas. Es frecuente que, tras la administración repetida de diversas moléculas proteicas, el sistema inmunitario las termine reconociendo como extrañas y las ataque. En la práctica, esto supone la supresión del efecto terapéutico de dichas proteínas.

En los últimos años, se han multiplicado en el mercado los fármacos basados en proteínas con efectos beneficiosos para diferentes enfermedades, con mínimos efectos adversos. Entre ellos destacan la alfa glucosidasa ácida (GAA), una enzima empleada para el tratamiento de la enfermedad de Pompe. Esta grave dolencia, que provoca una debilidad progresiva de los músculos, está provocada por una acumulación perjudicial de glucógeno en las células debido a mutaciones que provocan un mal funcionamiento de la GAA. Por otro lado, el factor VIII recombinante es esencial para las personas que sufren hemofilia A, una enfermedad provocada por un déficit del factor de coagulación sanguínea VIII que pone en peligro la salud y la vida por graves hemorragias. Aunque estos tratamientos son vitales para los pacientes, una respuesta inmunitaria indeseada frente a dichas proteínas puede terminar por bloquear su efecto beneficioso y provocar potenciales efectos adversos.

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