Hace unos días, multitud de medios de comunicación de todo el mundo se hicieron eco de la publicación en la revista médica The New England Journal of Medicine del ensayo clínico en fase 3 que analiza la seguridad y eficacia del fármaco experimental contra el alzhéimer lecanemab. Este artículo científico aparece un mes después de que las farmacéuticas responsables del medicamento, Biogen y Eisai, difundieran una nota de prensa con datos clave y preliminares del estudio, lo que les supuso un crecimiento exponencial de su valor en bolsa.

En el ensayo participaron 1.795 voluntarios de entre 50 y 90 años afectados por alzhéimer en fase temprana, con demencia o deterioro cognitivo aún leves. A todos ellos se les había detectado el péptido beta amiloide, una molécula de decenas de aminoácidos involucrada en dicha enfermedad neurodegenerativa. La mitad de los pacientes recibió placebo y la otra mitad lecanemab y la selección a cada grupo fue al azar.

El estado clínico de los pacientes se evaluó a los 18 meses del comienzo del tratamiento. Por otro lado, ni los participantes, ni los trabajadores involucrados en el estudio sabían qué recibía cada participante (un método denominado “doble ciego”). Con los datos sobre la mesa, ¿qué respuestas y qué preguntas nos aporta este nuevo artículo científico?

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El actual tratamiento antirretroviral contra el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) ha supuesto un antes y un después en la lucha contra el SIDA. Gracias a la combinación de tres fármacos, es posible suprimir la replicación del virus y conseguir cargas virales indetectables que permiten a las personas infectadas estar sanas y tener una esperanza de vida normal. Sin embargo, conseguir la supresión del VIH implica en casi todos los casos la administración de dichos medicamentos de por vida, que no están exentos de efectos adversos. Además, con el tiempo, el VIH puede generar resistencias a los antirretrovirales, lo que complica el tratamiento.

La gran capacidad que tiene el VIH para esconderse a largo plazo del sistema inmunitario, en regiones del cuerpo humano llamadas «reservorios», es la razón por la que el tratamiento debe ser crónico en casi todas las personas. Si se dejan de tomar los fármacos, el virus vuelve a multiplicarse y expandirse por el cuerpo humano desde los reservorios y ataca a los linfocitos (células defensivas), lo que provoca con el tiempo inmunodepresión.

Numerosas investigaciones a lo largo del mundo se han centrado en encontrar un tratamiento curativo: es decir, que consiga eliminar de forma definitiva al VIH del cuerpo humano, en lugar de mantenerlo a raya cada día mediante fármacos. Por ahora, los esfuerzos realizados durante décadas han sido infructuosos para conseguir este objetivo en la población general, aunque sí se ha conseguido en personas con características especiales.

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El lupus eritematoso sistémico es una enfermedad autoinmunitaria en la que las propias células defensivas atacan a diversos tejidos sanos del cuerpo humano, como la piel, los riñones, las articulaciones, el corazón, los pulmones o el sistema nervioso. En concreto, un grupo de linfocitos B produce anticuerpos contra diferentes moléculas presentes en el organismo. El lupus es una de las dolencias autoinmunitarias más frecuentes y sus manifestaciones clínicas son muy variadas: se estima que más de 100.000 personas la sufren en España, con una prevalencia de 210 casos por 100.000 habitantes. Entre el 70 y el 90 por ciento de los pacientes con lupus son mujeres, que empiezan a sufrir esta enfermedad cuando son jóvenes.

Los tratamientos actuales contra el lupus no son curativos, sino que se administran para atenuar o controlar la respuesta autoinmunitaria. Los fármacos usados para tal fin son los antiinflamatorios, los inmunosupresores, los antipalúdicos, los glucocorticoides y las terapias biológicas. La gran mayoría de los afectados por dicha dolencia pueden mantenerla bajo control gracias a estos medicamentos. Sin embargo, una minoría no responde a ellos y la enfermedad puede progresar provocando graves daños en diferentes tejidos y órganos.

En los últimos años, múltiples grupos de científicos han estado investigando el potencial de los linfocitos T-CAR (linfocitos T provistos de receptores quiméricos de antígenos) contra las enfermedades autoinmunitarias. Estas células, modificadas genéticamente en el laboratorio, se han usado con gran éxito en la clínica para curar leucemias y linfomas graves que no respondían al tratamiento de costumbre. La gran ventaja de esta terapia es que permite atacar a células específicas, dañinas para el organismo, que presentan una determinada molécula. Ahora, investigadores alemanes muestran resultados muy prometedores, jamás alcanzados por ningún otro tratamiento, de la terapia de linfocitos T-CAR contra el lupus en la revista Nature Medicine.

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Los organoides, versiones simples y en miniatura de órganos producidos in vitro, están revolucionando la forma en la que los científicos estudian el funcionamiento de las células, los tejidos y los órganos del cuerpo humano. Estos elementos biológicos en 3D permiten tener un conocimiento más profundo y cercano a lo que ocurre en el interior del organismo. Además, los organoides son una gran ayuda para conocer con más detalle el desarrollo de órganos en el embrión/feto.

En el campo de la farmacología, el uso de organoides se está extendiendo como una estrategia más precisa que los cultivos celulares en 2D para la evaluación de la toxicidad y eficacia de diversos tratamientos, antes de pasar a modelos animales. El último gran avance en este ámbito se ha publicado en la revista Nature Cancer. Un consorcio internacional de científicos, en el que han participado investigadores del Instituto de Investigación Biomédica de Barcelona, ha descubierto el anticuerpo MCLA-158 (de nombre comercial Petosemtamab), eficaz contra diferentes tumores epiteliales en ratones, gracias a un cribado masivo a partir de un biobanco compuesto por organoides.

El biobanco de organoides se creó a partir de células de pacientes con cáncer colorrectal, algunos de ellos también sufrían metástasis (la invasión de las células cancerosas a otros tejidos a distancia) en el hígado, y también a partir de muestras de mucosa de colón de personas sanas. La ventaja de estos organoides con células tumorales es que comparten ciertas características con los tumores presentes en los pacientes, como su organización y estructura.

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El correcto funcionamiento del sistema inmunitario es esencial para nuestra supervivencia. Sin su protección frente a microorganismos dañinos, quedaríamos desvalidos ante el mundo y la muerte aparecería en cuestión de días por graves infecciones. Sin embargo, este complejo escudo, refinado a lo largo de millones de años de evolución, es un gran obstáculo para determinados tratamientos médicos en los que se emplean proteínas. Es frecuente que, tras la administración repetida de diversas moléculas proteicas, el sistema inmunitario las termine reconociendo como extrañas y las ataque. En la práctica, esto supone la supresión del efecto terapéutico de dichas proteínas.

En los últimos años, se han multiplicado en el mercado los fármacos basados en proteínas con efectos beneficiosos para diferentes enfermedades, con mínimos efectos adversos. Entre ellos destacan la alfa glucosidasa ácida (GAA), una enzima empleada para el tratamiento de la enfermedad de Pompe. Esta grave dolencia, que provoca una debilidad progresiva de los músculos, está provocada por una acumulación perjudicial de glucógeno en las células debido a mutaciones que provocan un mal funcionamiento de la GAA. Por otro lado, el factor VIII recombinante es esencial para las personas que sufren hemofilia A, una enfermedad provocada por un déficit del factor de coagulación sanguínea VIII que pone en peligro la salud y la vida por graves hemorragias. Aunque estos tratamientos son vitales para los pacientes, una respuesta inmunitaria indeseada frente a dichas proteínas puede terminar por bloquear su efecto beneficioso y provocar potenciales efectos adversos.

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