CRISPR/Cas9: La baza más prometedora contra las enfermedades raras

Colaboración con CONEC:

Hoy, día de las enfermedades raras, es un excelente momento para recordar que, aunque cada una de ellas afecta a un pequeño porcentaje de la población, en su conjunto, las cerca de 7.000 enfermedades raras documentadas afectan al 7 % de la población mundial. Su escasa frecuencia causa que el padecer una de estas enfermedades sea especialmente duro por las dificultades en su diagnóstico y en su tratamiento, además de su escasa visibilidad. Además, entre el 75-80 % de estas enfermedades tienen un origen genético y, debido a ello, los tratamientos, de existir, no son curativos sino que suelen ser tratamientos crónicos enfocados a paliar los síntomas y /o detener o enlentecer el progreso de la enfermedad. Sin embargo, los recientes avances con la tecnología de modificación genética CRISPR/Cas9 invitan al optimismo para el futuro tratamiento de estas enfermedades por su capacidad para modificar el ADN con una precisión y seguridad sin precedentes.

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